Fala galera, minha querida Renata Paiva me enviou essa petição online para aprovação de um medicamento, ainda em fase de testes, mas que tem tido excelentes resultados e dá uma imensa esperança a todos aqueles que possuem essa terrível doença! assine a petição e ajude a salvar milhares de vidas!
O medicamento é o Nusinersen (ISIS-SMNrx) que se encontra em fase de testes clínicos
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TEXTO EXTRAÍDO DA PÁGINA DA PETIÇÃO
“SMA ou AME (atrofia muscular espinal) é uma doença que rouba das pessoas a força física, afetando as células nervosas motoras na medula espinhal, levando embora a capacidade de andar, comer ou respirar. É a principal causa de morte genética para lactentes. SMA é causada por uma mutação no gene de sobrevivência do neurónio motor 1 (SMN1). Em uma pessoa saudável, este gene produz uma proteína que é essencial para a função dos nervos que controlam os músculos. Sem ela, as células nervosas não pode funcionar corretamente e acabam por morrer, levando a debilitante e fraqueza muscular, muitas vezes fatal. SMA afeta cerca de 1 em cada 10.000 bebês, e cerca de 1 em cada 50 americanos é um portador genético. SMA pode afetar qualquer raça ou gênero. Existem quatro tipos principais de SMA-I, II, III, IV e de base sobre a idade de início e física mais elevada marco alcançado. Indivíduos com SMA têm dificuldades para executar as funções básicas da vida, como respiração e deglutição. No entanto, SMA não afeta a capacidade da pessoa de pensar, aprender e construir relacionamentos com os outros “(CureSMA.org).
Actualmente, não existe cura. No entanto, existe tratamento em ensaios clínicos agora que está provando ser para aqueles com SMA mudança de vida. Ionis Pharmaceuticals está a realizar ensaios clínicos com uma droga chamada Nusinersen (ISIS-SMNrx) e está atualmente na fase 3 de testes clínicos. Somente aqueles que satisfazem os critérios de avaliação são autorizados a participar. Dados da fase 1 e 2 ensaios têm mostrado resultados positivos de segurança, a tolerância da dose e do método de entrega e aumentos substanciais no splicing adequada de SMN2 RNA. Além disso, tem mostrado aumentos de proteína SMN em CSF e em neurônios motores criticamente importantes. Melhorias clinicamente significativas na função motora e conquista de novos marcos motores, como sentar em SMA tipo 1 e andando em SMA tipo 2, e, finalmente, uma melhoria estatisticamente significativa na sobrevida livre de eventos em SMA tipo 1.
Em 2012, o Congresso aprovou a Lei de Inovações Food and Drug Safety Administration (FDASIA). Seção 901 da FDASIA altera a Lei Federal de Alimentos, Medicamentos e Cosméticos (FD & C Act) para permitir que o FDA para basear aprovação acelerada de drogas para doenças graves. Essas condições devem preencher uma necessidade médica não atendida sobre se a droga tem um efeito sobre um substituto ou um endpoint clínico intermediário. Com base nos resultados positivos acima, o benefício clínico da SMNRx foi claramente estabelecido. Vários parâmetros de substituição, biomarcadores e resultados clinicamente significativas, incluindo a sobrevida têm sido bem demonstrada (FDA.gov).
Dado que a SMA é uma necessidade médica não atendida, nós, A Organização Movimento Rápido (TheFastMovement.org), estão peticionando Ionis Pharmaceuticals para aplicar com a FDA para aprovação acelerada de Nusinersen (ISIS-SMNrx). Isso permite que aqueles (bebês, crianças, e adultos) que vivem com o tratamento SMA cedo ou mais tarde. Ao assinar esta petição que você está de pé atrás O Movimento Rápido e da comunidade SMA para a chance de uma vida melhor, mais cedo, e estão ajudando a empurrar Ionis Pharmaceuticals para pedir ao FDA para aprovação acelerada para todas as pessoas que vivem com o SMA.
O tempo não está do lado de SMA. Alguém que vive com SMA não deve ter que esperar mais tempo para o tratamento que já está mudando a vida das pessoas actualmente em ensaios.
Fonte: TheFastMovement.org
